Framstegen med avancerade läkemedel inom ATMP-området har radikalt förbättrat överlevnaden för patienter som drabbats av vissa cancerformer. ATMP står för Advanced Therapy Medicinal Products. Tack vare Karolinska ATMP-centrum knyts nu forskningen, tillverkningen och kliniken från Karolinska Institutet och Karolinska Universitetssjukhuset ännu närmare samman för att bättre nå patienterna.
En av initiativtagarna till centret är Stephan Mielke, professor i hematologi och cellterapi vid Karolinska Institutet (KI)och verksamhetschef för Cellterapi och Allogen Stamcellstransplantation (CAST) på Karolinska universitetssjukhuset (K). Han har forskat och arbetat med cell- och genterapi i nästan 25 år.
– Att skapa något som det här ATMP-centret har varit en dröm sedan sedan 2017 när jag blev rekryterad till Karolinska. Då var det inte många som kände till ATMP*, men nu pratar hela världen om det, säger Stephan Mielke.
Ledande i Europa
Sedan 30 år är Sverige bland de ledande inom ATMP i Europa och är drivande inom forskningen. En viktig milstolpe på vägen var core faciliteten Vecura, som funnits sedan i mitten av 90-talet. 2019 kompletterades den med pre-GMP** labb, där man kan förbereda och forska. Båda finns i Flemingsberg.
Det största hindret för framsteg inom ATMP-området är enligt Stephan Mielke trögheten i den translationella forskningsprocessen, dvs att tiden från ett nytt läkemedel tagits fram tills att det kan användas för att behandla patienter. För produkter inom cell- och genterapi kan det tar 30 år och längre.
Målsättningen med centret är att patienter snabbare ska få tillgång till dessa terapier viket har säkerställts genom att bygga centret kring befintliga strukturer på Karolinska universitetssjukhuset i Flemingsberg och även Solna.
Samverkan stärks
– Centret är perfekt lokaliserat här, vi har en god översikt över hela processen från det att man tar ut cellerna, tillverkningen och till det att man behandlar patienten. Genom det här stärker vi samverkan mellan alla parter som är involverade i processen med cell-, gen- och vävnadsterapier, fortsätter Stephan Mielke.
Det finns en lång tradition inom cell- och genterapi samt blodstamcellstransplantation på KI och K och man har samarbetat inom området i över 50 år. Forskningen och produktionen av cell- och genterapi ligga nära patienterna, och behandlingar och tekniker går inte att genomföra om inte forskning och sjukvård kopplas ihop. Genom Karolinska ATMP-centrum blir det enklare att både ta fram nya läkemedel och tillgängliggöra dem för patienterna. Det som skiljer centret från andra ATMP-center är att hela processen finns under ett tak – en stor potential för synergier och ökad effektivitet. De tre ”pelarna” i processen ligger nära varandra och kan jobba ihop från början:
- Forskningen som främst bedrivs på KI och där pre-GMP-enheten finns
- Produktion som sker på Vecura-enheten på K
- Patienten som finns på K framför allt på CAST-enheten
Martin Bergö. Foto: Martin Stenmark.– Detta långvariga samarbete har vi nu formaliserat genom centret. Samarbetet är helt nödvändigt, bara då kan våra forskningsresultat nå patienten, säger Martin Bergö, som är prorektor vid Karolinska Institutet.
Får tillbaka livskvaliteten
Även om terapierna fortfarande inte är helt implementerade, så kan man idag bota eller behandla flera sjukdomar som man inte kunde tidigare. Många patienter har snabbt fått tillbaka sin livskvalitet.
Idag kan mer än 50 procent av svåra leukemier räddas med allogen stamcelltransplantation och nya ATMP-terapier (t.ex. CAR T cellsterapi).
– Detta är en spjutspets av precisionsmedicinsatsningen, säger Martin Bergö.
Utvecklingen går fort och inom kort kommer det vara möjligt att behandla ytterligare sjukdomar, exempelvis autoimmuna och även ärftliga sjukdomar.
– Det är ett paradigmskifte där ATMP:s potential att kunna bota skiljer sig från tidigare terapier, säger Stephan Mielke.
Samarbete krävs för jämställd vård
Alla patienter i hela Sverige måste få samma möjlighet till behandlingarna. Hela landet måste samarbeta tätt inom akademi, hälso- och sjukvård och life science-företag.
Det finns satsningar på centrumbildningar och uppbyggnad av infrastrukturer på flera håll; Göteborg, Lund, Uppsala och Umeå.
– Vi jobbar väldigt aktivt tillsammans med flera regioner: framför allt Göteborg, Lund, Uppsala, för att få bäst kraft och nå flest patienter. En oerhört spännande del av mitt jobb är att vara med och försöka hitta finansiering. Många, inklusive regering, stora företag och stiftelser, har förstått storheten med ATMP, men pengar är alltid begränsande, avslutar Martin Bergö.
Text: Christina Jägare
Tips på podd: Karolinska Universitetssjukhuset Dokumentär: Cellmodifiering: När Kenneths cancer kom tillbaka svarade inte hans kropp på cellgiftsbehandlingen. Men det fanns en annan möjlig lösning; att lära hans eget immunförsvar att känna igen och bekämpa sjukdomen. Hör Kenneths egen berättelse. Lyssna på podden här >>
*ATMP: Advanced Therapy Medicinal Products:
- Somatiska cellterapier - celler bearbetas så att egenskaper, funktion eller struktur ändras. Cellerna ges för att behandla, förebygga eller diagnosticera en sjukdom.
- Genterapier - innehåller arvsmassa (DNA, RNA eller annan nukleinsyrasekvens). Ska reglera, reparera, ersätta, addera eller ta bort en gensekvens, där effekten beror på arvsmassan eller dess produkt.
- Vävnadstekniska produkter - bearbetad vävnad eller celler för nybildning, reparation eller ersättning av human vävnad.
**GMP: good manufacturing practise: där man enligt vissa licensierade principer tar fram läkemedel som ska användas i människor.